Skyhawk Therapeutics Công Bố Kết Quả Nghiên Cứu Tạm Thời trên Bệnh Nhân sau 9 Tháng tiến hành Thử Nghiệm Lâm Sàng Giai Đoạn 1 thuốc SKY-0515 để Điều Trị bệnh Huntington

Sau 9 tháng, dữ liệu cho thấy bệnh nhân sử dụng thuốc này có mức cải thiện trung bình đạt +0,64 điểm (theo Thang Điểm Đánh Giá Bệnh Huntington Thống Nhất Tổng Hợp – cUHDRS) so với mức ban đầu, trong khi theo diễn biến tự nhiên của bệnh, tình trạng của bệnh nhân có triệu chứng thường chuyển biến xấu đi -0,73 điểm (theo thang cUHDRS) trong cùng khoảng thời gian 9 tháng, dựa trên phương pháp hiệu chỉnh bằng trọng số điểm xu hướng.

Skyhawk cũng thông báo mở rộng quy mô Giai Đoạn 2/3 của thử nghiệm FALCON-HD cho thuốc SKY-0515 trên toàn thế giới. Hiện tại, đã có hơn 90 bệnh nhân dùng thuốc của Skyhawk.

BOSTON, ngày 27 tháng Một năm 2026 /PRNewswire/ — Skyhawk Therapeutics, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, chuyên phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ tiên tiến để điều chỉnh các mục tiêu RNA quan trọng, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ phân tích tạm thời sau 9 tháng đối với phương pháp điều trị đang trong giai đoạn thử nghiệm của Công Ty cho bệnh Huntington (HD) bằng SKY-0515.

Việc điều trị bằng SKY-0515 làm giảm 62% lượng protein mHTT trong máu với liều 9mg (phụ thuộc liều) và giảm 26% lượng mRNA PMS1 (phụ thuộc liều). PMS1 là yếu tố then chốt thúc đẩy sự mở rộng lặp đoạn CAG trong tế bào soma và sự tiến triển bệnh lý của HD. SKY-0515 cũng đã chứng minh khả năng tiếp cận tuyệt vời với hệ thần kinh trung ương và nhìn chung là an toàn và có độ dung nạp tốt.

Ở các mốc thời gian 3, 6 và 9 tháng, những người dùng SKY-0515 thuộc nhóm bệnh nhân Phần C của thử nghiệm lâm sàng Giai Đoạn 1 thuốc SKY-0515 đã có mức cải thiện trung bình (theo Thang Điểm Đánh Giá Bệnh Huntington Thống Nhất Tổng Hợp – cUHDRS) so với mức ban đầu. Ở mốc 9 tháng, kết quả phân tích tổng hợp cho thấy mức cải thiện đạt +0,64 điểm, trong khi theo diễn biến bệnh tự nhiên, tình trạng của bệnh nhân có triệu chứng thường chuyển biến xấu đi (-0,73 điểm) sau 9 tháng theo thang cUHDRS, dựa trên phương pháp hiệu chỉnh bằng trọng số điểm xu hướng sử dụng dữ liệu từ Enroll-HD và TRACK-HD.

“Tôi rất phấn khởi trước những dữ liệu về độ an toàn và hiệu quả ban đầu của thuốc SKY-0515 trên bệnh nhân từ thử nghiệm Giai Đoạn 1 Phần C. Kết quả này cho thấy sự cải thiện rõ rệt (theo thang cUHDRS) so với chuyển biến ngày càng xấu đi theo diễn biến bệnh tự nhiên tại các mốc phân tích được xác định trước ở tháng thứ 3, thứ 6 và thứ 9”, Giáo Sư Thần Kinh Học Ed Wild tại Đại Học College London cho biết. “SKY-0515 đang là loại thuốc có khả năng làm giảm protein mHTT mạnh nhất so với bất kỳ liệu pháp nào từng được thử nghiệm trên cơ thể người cho đến nay. Dữ liệu lâm sàng và chỉ dấu sinh học cũng cho thấy thuốc được dung nạp tốt ở tất cả các liều thử nghiệm. SKY-0515 có khả năng làm giảm cả mHTT và PMS1, đây là “đòn tấn công kép” mạnh mẽ tác động trực tiếp vào hai cơ chế gây bệnh cốt lõi của bệnh Huntington. Những kết quả từ thử nghiệm nhãn mở này (dự kiến sẽ được xác nhận trong thử nghiệm FALCON-HD có đối chứng giả dược đang được triển khai) mở ra sự kỳ vọng về một tác động có ý nghĩa đối với những người mắc bệnh HD trên toàn thế giới – đối với họ, phương pháp điều trị giảm huntingtin đường uống như SKY-0515 sẽ thực sự mang tính đột phá.”

Ông Sergey Paushkin, Trưởng bộ phận Nghiên Cứu và Phát Triển tại Skyhawk Therapeutics, cho biết: “Mục tiêu của chúng tôi trong nghiên cứu Giai Đoạn 1 là xác định độ an toàn và khả năng tác động đến các chỉ dấu sinh học. Kết quả phân tích dữ liệu tạm thời sau 9 tháng cho thấy phản ứng chỉ dấu sinh học tích cực và ổn định của SKY-0515, và sự cải thiện ở điểm cuối tiềm năng (cUHDRS) so với tình trạng bệnh xấu đi (theo điểm cUHDRS) do diễn biến bệnh tự nhiên – đã khẳng định tiềm năng của SKY-0515, một liệu pháp điều trị hứa hẹn sẽ làm thay đổi diễn biến bệnh tốt nhất dành cho bệnh Huntington. Những dữ liệu tạm thời này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với SKY-0515 và khẳng định năng lực của nền tảng Skyhawk trong việc cung cấp các thuốc phân tử nhỏ tiên phong cho các bệnh hiểm nghèo mà hiện chưa có liệu pháp điều trị tận gốc nào được phê duyệt.”

Bệnh Huntington là một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp, có tính di truyền và cuối cùng dẫn đến tử vong. Tại Hoa Kỳ, hiện có hơn 40.000 bệnh nhân có triệu chứng và ước tính có hàng trăm nghìn người trên toàn thế giới đang phải chung sống với căn bệnh này. Hiện tại chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt có khả năng làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. SKY-0515 là một loại thuốc phân tử nhỏ dùng đường uống, có khả năng điều chỉnh RNA. Đây là sản phẩm đang trong giai đoạn nghiên cứu, được phát triển thông qua nền tảng điều biến RNA mới của công ty – SKYSTAR^®. SKY-0515 có tác dụng điều trị giúp làm giảm cả protein HTT và protein PMS1. PMS1 cũng là một yếu tố quan trọng thúc đẩy sự mở rộng lặp đoạn CAG trong tế bào soma và sự tiến triển bệnh lý của HD. Do đó, việc tác động vào PMS1 sẽ tối ưu hóa hiệu quả của việc giảm HTT đột biến.

Hôm nay, Skyhawk cũng thông báo mở rộng quy mô thử nghiệm FALCON-HD Giai Đoạn 2/3 cho SKY-0515 trên toàn thế giới. Thử nghiệm này đã được triển khai tại 12 địa điểm nghiên cứu ở Úc và New Zealand. Hiện tại, đã có hơn 90 bệnh nhân dùng thuốc của Skyhawk.

SKY-0515 là loại thuốc đầu tiên của Skyhawk được đưa vào thử nghiệm lâm sàng.

Skyhawk dự kiến sẽ đưa thêm nhiều loại thuốc phân tử nhỏ khác vào thử nghiệm lâm sàng đến cuối năm 2027. Các loại thuốc này điều trị các bệnh thần kinh hiếm gặp mà hiện vẫn chưa có liệu pháp điều trị tận gốc nào được phê duyệt.

Giới thiệu về Nghiên Cứu Lâm Sàng Giai Đoạn 1 của thuốc SKY-0515

Thử nghiệm lâm sàng Giai Đoạn 1 của SKY-0515 là thử nghiệm trên người đầu tiên được thiết kế để đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của SKY-0515 ở các tình nguyện viên khỏe mạnh và những người mắc bệnh Huntington (HD) giai đoạn đầu. Thử nghiệm được chia thành ba phần. Phần A và B đánh giá SKY-0515 trên các tình nguyện viên khỏe mạnh. Phần C là một nghiên cứu thiết kế song song, mù đôi, có đối chứng giả dược, với hai mức liều SKY-0515 và giả dược, dùng cho những người mắc HD giai đoạn đầu (HD-ISS Giai Đoạn 1, 2 hoặc Giai Đoạn 3 nhẹ) trong 84 ngày. Sau đó là giai đoạn mở rộng để điều trị tích cực trong 12 tháng, khi đó tất cả người tham gia sẽ dùng SKY-0515 liều thấp hoặc liều cao mà không biết mức liều mình đang dùng. Mục tiêu của nghiên cứu bao gồm đánh giá protein HTT đột biến và mRNA PMS1. Những bệnh nhân đầu tiên đã dùng thuốc SKY-0515 trong Phần C của nghiên cứu vào tháng Một năm 2025. Việc tuyển chọn bệnh nhân tham gia Giai Đoạn 1C của thử nghiệm SKY-0515 hiện đã hoàn tất.

Giới thiệu về Nghiên Cứu Lâm Sàng FALCON-HD Giai Đoạn 2/3 của thuốc SKY-0515

FALCON-HD (NCT06873334) là một nghiên cứu Giai Đoạn 2/3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, sử dụng nhiều mức liều để đánh giá dược động học, độ an toàn và hiệu quả của thuốc SKY-0515 trên 120 người tham gia mắc bệnh HD Giai Đoạn 2 và đầu Giai Đoạn 3 tại 12 địa điểm nghiên cứu ở Úc và New Zealand, và 400 người tham gia mắc bệnh HD Giai Đoạn 2 và đầu Giai Đoạn 3 tại hơn 40 địa điểm nghiên cứu trên toàn thế giới. Các bệnh nhân đủ điều kiện sẽ dùng SKY-0515 đường uống mỗi ngày một lần ở một trong ba mức liều khác nhau, hoặc dùng giả dược. Thời gian điều trị kéo dài ít nhất 12 tháng. Thử nghiệm này nhằm mục đích đánh giá tiềm năng của SKY-0515 trong việc điều chỉnh quá trình ghép nối RNA, từ đó giảm lượng protein mHTT và PMS1 – những yếu tố có liên quan trực tiếp đến sự tiến triển bệnh lý của bệnh Huntington. Để biết thêm thông tin về FALCON-HD, bao gồm các địa điểm tham gia nghiên cứu và tiêu chí đủ điều kiện, vui lòng truy cập ClinicalTrials.gov và www.FALCON-HD.com.

Giới thiệu về Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, sử dụng nền tảng độc quyền SKYSTAR^® để nghiên cứu và phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ có khả năng điều biến RNA, giúp điều trị những bệnh khó chữa nhất trên thế giới. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.skyhawktx.com.

Người liên hệ của Skyhawk

Maura McCarthy

Trưởng bộ phận Phát Triển Doanh Nghiệp

maura@skyhawktx.com